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我国首批CAR—T细胞抗癌新药注册被受理 用免疫细胞治疗肝癌和骨髓瘤

发布日期:2017-12-14 14:16:32   来源: 中国上海

  近日,我国首批CAR—T细胞抗癌新药注册被药品监管部门受理,这标志着肿瘤免疫细胞疗法研发和管理进入一个新阶段,也意味着“魏则西事件”不会重演。这两个候选新药分别是科济生物医药(上海)有限公司申报的CAR—GPC3T细胞制剂、南京传奇生物科技有限公司申报的LCAR—B38M细胞制剂。前者治疗难治、复发的肝细胞癌,后者治疗多发性骨髓瘤,均于本月被受理,有望在政府部门监管下进入临床研究阶段。

  新疗法的临床效果好

  CAR—T细胞的中文名称是“嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞”。T淋巴细胞具有免疫活性,如同人体内的军队,司职杀灭外来入侵者;CAR是一种分子修饰物,包含识别肿瘤抗原的抗体序列,使T淋巴细胞具有对肿瘤的靶向性。CAR对于T淋巴细胞来说,好似卫星导航系统,能使其准确识别并消灭肿瘤细胞。

  2013年,美国《科学》杂志将癌症免疫治疗评为“年度十大科学突破”之首,因为这种新疗法显示出很好的临床效果:一些白血病患者接受CAR—T细胞制剂注射后,奇迹般康复。如今,CAR—T治疗白血病(属于血液肿瘤)的有效率超过90%。今年,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了全球第一、第二个CAR—T细胞产品上市,分别是诺华制药的Kymriah(治疗复发性或难治性儿童B细胞急性淋巴细胞白血病)和凯特制药的Yescarta(治疗特定类型的大B细胞淋巴瘤)。

  目前,市场上还没有治疗实体瘤的CAR—T细胞制剂,因为攻克实体瘤的难度非常大。科济生物董事长、上海市肿瘤研究所研究员李宗海率领的团队,在国际上率先开发了针对GPC3靶点的CAR—T细胞,用于治疗难治复发的肝细胞癌。据介绍,有十余名难治复发的肝癌患者接受了CAR—GPC3—T治疗,其中2人已“无病生存”27个月。

  推动新药早日造福百姓

  上月底,科济生物向上海市食品药品监督管理局递交了临床研究申请,很快被受理。“我国肝癌每年新发病例超过40万,我们希望尽快拿到国家食品药品监督管理总局的临床试验批文,在总局监管下开展临床研究,推动这种新药早日造福百姓。”李宗海说。科济生物今年还按照我国GMP(药品生产质量管理规范)标准,建立了3100平方米的细胞制备中心,以确保CAR—T产品的制备质量。

  传奇生物提交的LCAR—B38M新药注册申请,本月被国家食药监管总局受理。它也属于CAR—T细胞疗法,用于治疗血液系统的常见恶性肿瘤——多发性骨髓瘤。西安交通大学第二附属医院血液科副主任赵万红介绍,该院35名多发性骨髓瘤患者参与了LCAR—B38M临床试验,每周分3次接受不同剂量的注射治疗,33名患者的症状在接受注射两个月内得到缓解。

  李宗海告诉记者,22岁大学生魏则西病逝后,社会各界对肿瘤免疫细胞疗法的规范性问题高度关注。这种新型疗法属于“技术”还是“药物”范畴?过去,政府部门的界定不是很明确。而今,两种CAR—T细胞制剂的新药注册被药品监管部门受理,表明有关肿瘤免疫细胞疗法的产品属于药物,须纳入非常严格的新药开发监管体系。“这其实是好事,既为包括CAR—T在内的肿瘤免疫细胞疗法‘正名’,也能避免‘魏则西事件’再次发生。”